文章來源：IQVIA艾昆維
近年來，全球藥物研發(fā)逐步轉(zhuǎn)向以患者為中心的理念。這一轉(zhuǎn)變不僅是源于政策推動(dòng)，也是因患者需求變化和技術(shù)進(jìn)步而形成的必然趨勢(shì)。CDE（中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心）和FDA（美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局）在這一理念上的高度一致性，也促使申辦方需要盡早理解政策導(dǎo)向并及時(shí)做出相應(yīng)調(diào)整。本文旨在總結(jié)和梳理FDA和CDE的相關(guān)政策，深入了解其指導(dǎo)方向及具體實(shí)施指導(dǎo)。
01 FDA以患者為中心藥物研發(fā)相關(guān)政策梳理
2006年，F(xiàn)DA發(fā)布了《關(guān)于患者自報(bào)結(jié)果應(yīng)用于新藥研發(fā)和療效評(píng)價(jià)的指南（草案）》，首次鼓勵(lì)在臨床療效評(píng)價(jià)與藥物試驗(yàn)報(bào)告中包含患者報(bào)告結(jié)局（PRO），以測(cè)量干預(yù)措施對(duì)患者健康狀況的影響10。以此為起點(diǎn)，2018年至2023年間，四部以患者為中心的藥物研發(fā)（PFDD）指南系統(tǒng)逐步成熟。在歷時(shí)17年的過程中，F(xiàn)DA推動(dòng)全球制藥企業(yè)將研發(fā)重點(diǎn)錨定于實(shí)際臨床需求，實(shí)現(xiàn)從“申辦方主導(dǎo)”向“患者賦權(quán)”的過渡。
FDA以患者為中心的藥物研發(fā)政策概覽
02 CDE以患者為中心藥物研發(fā)相關(guān)政策梳理
2020年，CDE在《真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評(píng)的指導(dǎo)原則（試行）》中首次將PRO納入十大真實(shí)世界數(shù)據(jù)來源之一19。2022年成為關(guān)鍵轉(zhuǎn)折年，從首個(gè)PRO專項(xiàng)指導(dǎo)文件到PFDD三部曲，PRO成為我國(guó)藥品審評(píng)審批的重要指標(biāo)之一，試驗(yàn)設(shè)計(jì)到實(shí)施全鏈條綁定患者需求，實(shí)現(xiàn)“患者需求-數(shù)據(jù)采集-審評(píng)決策”閉環(huán)20,21。CDE以政策推動(dòng)行業(yè)轉(zhuǎn)型——當(dāng)療效終點(diǎn)由實(shí)驗(yàn)室指標(biāo)轉(zhuǎn)向患者實(shí)際獲益，中國(guó)創(chuàng)新藥的競(jìng)爭(zhēng)規(guī)則得以重新定義。
CDE以患者為中心的藥物研發(fā)政策概覽
03 FDA對(duì)比CDE：以患者為中心藥物研發(fā)相關(guān)政策異同點(diǎn)
總體而言，F(xiàn)DA和CDE在以患者為中心的藥物研發(fā)政策上“同”大于“異”，主要包括：
兩者都提倡“以患者為中心的藥物研發(fā)”，強(qiáng)調(diào)關(guān)注患者需求，將患者視為積極參與者，并涵蓋藥物生命周期的各個(gè)階段。
FDA和CDE建議申辦方在藥物全生命周期中的多個(gè)環(huán)節(jié)收集患者體驗(yàn)數(shù)據(jù)，包括但不限于臨床結(jié)果評(píng)估（COA）、定性數(shù)據(jù)（例如訪談）、定量數(shù)據(jù)（例如調(diào)查問卷）。
對(duì)于PED收集的方法和質(zhì)量提出具體要求，并發(fā)布了相應(yīng)的技術(shù)指南，尤其是COA部分，涉及到新COA開發(fā)、已有COA翻譯、文化調(diào)試以及改進(jìn)流程和標(biāo)準(zhǔn)。
FDA與CDE在患者為中心藥物研發(fā)中的政策差異
04 結(jié)語：未來競(jìng)爭(zhēng)的核心
以患者為中心的發(fā)展趨勢(shì)對(duì)申辦方提出了更高的要求。及時(shí)響應(yīng)政策的號(hào)召，快速做出調(diào)整，已成為申辦方成功的重要考量。在政策優(yōu)先級(jí)領(lǐng)域（如腫瘤、自身免疫疾?。?，申辦方可以通過患者參與的臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)（如調(diào)整終點(diǎn)指標(biāo)、優(yōu)化隨訪流程）來回應(yīng)未被滿足的臨床需求。同時(shí)，可以將“患者聲音”轉(zhuǎn)化為監(jiān)管認(rèn)可的證據(jù)（如COA、定性數(shù)據(jù)、定量數(shù)據(jù)），從而在療效競(jìng)爭(zhēng)中脫穎而出，并在同類產(chǎn)品中建立獨(dú)特的療效證明力。后續(xù)我們還將分享歐美地區(qū)的實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)，助力加速中國(guó)“以患者為中心藥物研發(fā)”的落地，敬請(qǐng)期待！
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